Dados de mundo real no processo de tomada de decisão: uma análise sob a perspectiva do sistema brasileiro de saúde suplementar / Real-world evidence in decision-making process: analysis from the Brazilian private healthcare system perspective

O debate sobre a necessidade de melhoria da utilização de recursos em saúde fez aumentar o interesse em evidências do mundo real (EMR) nos últimos anos. No sétimo congresso Latino-Americano da Sociedade Internacional de Farmacoeconomia e Pesquisa de Desfechos, diferentes palestrantes exploraram como o manejo desses dados pode auxiliar no processo de tomada de decisão. Quatro membros representando diferentes segmentos do Sistema de Saúde Suplementar (SSS) brasileiro foram convidados a participar de um painel de especialistas, a fim de entender suas percepções sobre o assunto. O nível de confiança na informação atualmente disponível variou entre 70% e 90% e os dados são utilizados na rotina de tomada de decisão. Considerando a utilização de evidências para prever decisões, os especialistas relatam não existir uma matriz institucional, mas que as informações existentes são utilizadas na construção de modelos preditivos por meio da criação de pacotes de serviços. A priorização da tomada de decisão é hoje essencialmente baseada em estimativas de custos. Apesar disso, são observadas diferentes situações em que dados de mundo real podem balizar esse processo. Existiu consenso de que uma mudança de paradigmas está ocorrendo e que esses processos representam um futuro plausível. O uso de EMR é de grande importância no processo de tomada de decisão na perspectiva do SSS e, acima de tudo, no suporte de modelos de saúde baseados em valor, sendo recomendado pela Agência Nacional de Saúde Suplementar como um pilar estratégico para a sustentabilidade do sistema.

The debate about the needs for healthcare resource utilization improvement has been soaring during the last years. As a result, discussions on enhancements of the decision-making process through the leverage of real-world evidence (RWE) has also been fostered. In the 7th Latin American congress of the International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, different speakers explored how the management of these data support real-life healthcare decisions. Four members representing different segments from the Brazilian Supplementary Healthcare System (SHS) were invited to participate on an expert panel in order to understand their perceptions on this subject. The confidence level on available data ranges from 70% to 90% and information is used on decision-making routine. When the use of real-world evidence to predict decision was considered, panelists reported the absence of an institutional decision matrix, but that existing information is used to build predictive models through the creation of service packages. The prioritization of decision-making today is essentially based on the estimation of costs. However, different situations in which real-world data can guide this process are observed. There was a consensus on a paradigm shift ongoing and that these processes represent a plausible future. The use of RWE is of great importance on decision-making process from the SHS perspective and, above all, in a support of value-based healthcare model which is recommended by Brazilian private agency (ANS) as the strategic pillar to system sustainability

Análise de custo-efetividade de pirfenidona em comparação a nintedanibe no tratamento de fibrose pulmonar idiopática na perspectiva do sistema suplementar de saúde brasileiro / Cost-effectiveness analysis of pirfenidone versus nintedanib on the treatment of idiopathic pulmonary fibrosis in the perspective of the Brazilian private healthcare system

Objetivo: O objetivo do estudo foi avaliar o custo-efetividade de pirfenidona em comparação ao nintedanibe no tratamento de pacientes com fibrose pulmonar idiopática (FPI) na perspectiva do sistema suplementar de saúde. Métodos: O modelo foi realizado considerando um horizonte de tempo lifetime. O principal desfecho da análise foram os anos de vida ganhos. Os custos de aquisição de medicamentos foram obtidos por meio das listas oficiais de preço, considerando o ICMS 18%. Os demais custos relacionados ao manejo da doença, transplante de pulmão e custo de final de vida foram calculados por um microcusteio baseado em opinião de especialistas e listas de preços de procedimentos. Os dados de eficácia foram extraídos dos estudos CAPACITY 1, 2 e ASCEND, e extrapolados por meio de uma distribuição paramétrica Weibull. Os dados referentes ao nintedanibe foram extrapolados por uma comparação indireta. Resultados: Os custos totais de pirfenidona e de nintedanibe foram R$ 319.689 e R$ 522.887, respectivamente. Os anos de vida salvos resultantes foram 6,536 para pirfenidona e 5,726 para nintedanibe, resultando em um valor incremental de 0,810. Conclusão: Dessa maneira, a partir dos valores incrementais de custos e efetividade, a pirfenidona demonstrou ser uma opção terapêutica dominante quando comparada ao nintedanibe.

Objective: The objective of the study was to evaluate the cost-effectiveness of pirfenidone in comparison to nintedanib in the treatment of patients with idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) under the Brazilian private healthcare system perspective. Methods: The model was performed considering a lifetime time horizon. The main outcome was life years (LY) gained. The drug acquisition costs were obtained from official price lists, considering taxes of 18%. The other related costs (disease management, lung transplantation and end-of-life costs) were calculated by a micro-costing based on specialists' opinion and procedures price lists, costs are presented in 2017 (R$). The efficacy data was extracted from CAPACITY 1, 2 and ASCEND studies, and extrapolated by the parametric distribution Weibull. The data related to nintedanib was extrapolated by an indirect comparison. Results: The total costs of pirfenidone and nintedanibe were R$ 319,689 and R$ 522,887, respectively. The LY results were 6.536 for pirfenidone and 5.726 for nintedanib, resulting in an incremental value of 0.810. Conclusion: Therefore, pirfenidone demonstrated to be a dominant therapeutic option when compared to nintedanib, based on incremental values of cost and effectiveness.

Obinutuzumabe no tratamento de pacientes com leucemia linfoide crônica, não elegíveis à dose completa de fludarabina: análise de impacto orçamentário baseado no tempo para a próxima terapia / Obinutuzumab for the treatment of unfit patients with chronic lymphocytic leukemia: budget impact analysis based on time to next treatment

Objetivo: Comparar o impacto orçamentário de obinutuzumabe + clorambucila (GClb), rituximabe + clorambucila (RClb), ofatumumabe + clorambucila (OClb) ou clorambucila (Clb) na primeira linha de tratamento (1L) e suas respectivas opções de segunda linha (2L) recomendadas por consenso brasileiro e internacional para adultos com leucemia linfoide crônica (LLC) não tratados previamente e inelegíveis à dose completa de fludarabina (slow-go). Métodos: A análise foi conduzida a partir do desfecho de tempo para próxima terapia (TPPT) na perspectiva do Sistema de Saúde Suplementar (SSS). Apenas custos de aquisição de medicamentos foram considerados, incluindo posologia de bulas registradas. Regimes de tratamento de 2L considerados foram RClb ou ibrutinibe. As curvas de TPPT foram obtidas do estudo CLL11 e COMPLEMENT 1. Resultados: Em horizonte temporal de cinco anos, GClb demonstrou benefício econômico, quando comparado com RClb, OClb e Clb, sendo o potencial de savings por paciente de R$ 80 mil, R$ 149 mil e R$ 284 mil, respectivamente. Adicionalmente, em cinco anos, verificou-se que a adoção de GClb na 1L para pacientes com LLC pode promover economia de R$32 milhões para SSS quando comparado com RClb e Clb, uma vez que seu intervalo livre de tratamento é mais longo do que o das tecnologias comparadas, o que posterga o início do tratamento de 2L. Conclusões: Apesar de o preço unitário de obinutuzumabe e o custo de tratamento inicial de GClb serem superiores aos de RClb, OClb e Clb, o tratamento de 1L com GClb pode promover benefícios econômicos em longo prazo, consequentes dos resultados clínicos favoráveis da associação de GClb no tratamento da LLC.

Objective: To compare the budget impact of obinutuzumab + chlorambucil (GClb), rituximab + chlorambucil (RClb), ofatumumabe + chlorambucil (OClb) or chlorambucil (Clb) in first line treatment (1L) and their respective therapeutic options in second line (2L), recommended by a Brazilian and international consensus for adults with chronic lymphocytic leukemia (CLL), with no previous treatment and classified as ineligible to full dose fludarabine treatment (slow-go). Methods: The analysis was conducted based on the outcome time to next treatment (TPPT) under the perspective of the Brazilian Private Healthcare System (SSS). Only drug acquisition costs were considered, including dosage from registered labels. RClb and ibrutinib were considered as 2L treatment regimens. The TPPT curves were obtained from the CLL11 and COMPLEMENT 1 studies. Results: Considering a five-year time horizon, GClb demonstrated economic benefit when compared to RClb, OClb and Clb, with potential savings per patient of R$ 80 thousand, R$ 149 thousand and R$ 284 thousand, respectively. Additionally, in five years, the adoption of GClb as 1L for patients with CLL can promote an economy of R$ 32 million to the SSS when compared to RClb and Clb, since the GClb treatment free interval is longer than the compared technologies, which delays the beginning of the more costly 2L treatment. Conclusions: Although the unitary obinutuzumab price and the cost of initial GClb treatment are greater than RClb, OClb and Clb, 1L treatment with GClb can promote economic benefits in the long term, resulting from the favorable clinical results of GClb association in CLL treatment.

Desospitalização para cuidado domiciliar: impactos clínico e econômico da linezolida / Early hospital discharge for home care: clinical and economic impacts of linezolid

A tendência mundial pelo sistema de home care é uma estratégia de desospitalização. A assistência domiciliar favorece a redução dos custos operacionais dos serviços, na medida em que proporciona a diminuição do tempo médio de permanência nas instituições de internação, redução do número de reinternações, diminuição de complicações infecciosas sucedidas de hospitalizações prolongadas e aumento da adesão do paciente ao tratamento. A mudança da terapia endovenosa para a via oral permite a alta hospitalar precoce do paciente. A linezolida (Zyvox®) é um agente antibacteriano da classe das oxazolidinonas, indicado para o tratamento de infecções de pele e partes moles (IPPMs) e pneumonia adquirida em ambiente hospitalar ou comunitário. Devido à sua apresentaçãooral, pode ser uma opção para uso em home care para o tratamento de pacientes com infecções por cocos gram positivos resistentes aos beta-lactâmicos. As evidências disponíveis sobre o processo da desospitalização que avaliam o impacto clínico e econômico da linezolida mostram menortempo de hospitalização e alta precoce, além de menor custo total de tratamento, quando comparada a outras opções de tratamento. A linezolida mostra uma característica única no tratamento de infecções por Staphylococcus aureus resistentes à meticilina (MRSA), que é sua biodisponibilidade clinicamente semelhante entre as formas parenteral e oral, que possibilita a mudança da via de administração assim que o quadro clínico seja propício. Dessa forma, constata-se que a principal razão para a obtenção da economia é a possibilidade de oferecer um tratamento oral em regime domiciliar, realizado, até o momento, somente com a linezolida.

The global tendency of home care system is an early hospital discharge strategy. Home care assistance promotes a reduction in operating services costs, as it minimizes the mean of length hospital stay, reduces hospital readmissions, decreases infectious complications due to prolonged hospital stays and increases patient adherence to treatment. The switch therapy, from intravenous to oral allows an early hospital discharge. Linezolid (Zyvox®) is an antibacterial agent from the oxazolidinone class, indicated for the treatment of complicated skin and soft-tissue infection (cSSTI) and nosocomial or community-acquired pneumonia. Due to its oral administration, it may be an option for home care in the treatment of patients infected with beta-lactam-resistant Gram-positive cocci. The availableevidences about early hospital discharge that evaluate clinical and economic impacts of linezolid present shorter length of hospital stay and early discharge, as well as lower total cost of treatment, when compared to other treatment options. Linezolid shows an exclusive characteristic in infectionswith methicillin-resistant Staphylococcus aureus (MRSA) treatment, which is its bioavailability that is clinically similar between parenteral and oral administration, thereby allowing changes in the administration route as soon as the clinical presentation be adequate. Accordingly, it is observed that themain reason to economize is the possibility to offer an oral treatment in domiciliary care, performed, until now, only with linezolid.

Judicialização da saúde e a audiência pública convocada pelo Supremo Tribunal Federal em 2009: o que mudou de lá para cá? / Judicialization of health and public hearing convened by the Supreme Court in 2009: what has changed since then?

Em 2009, o Supremo Tribunal Federal (STF) convocou uma Audiência Pública para discutir a judicialização, quando foram ministradas 51 palestras. Utilizando o método descritivo-analítico, sistematizaram-se os argumentos, visando identificar potenciais medidas para contornar o problema e analisar o que foi feito até então. As políticas públicas possuem algumas falhas ao aplicar, no caso concreto, os princípios do SUS, e a judicialização deve ser vista como um instrumento excepcional, não como regra do sistema. As principais medidas adotadas foram o uso de evidência científica na tomada de decisão do Executivo e do Judiciário e a sustentabilidade do financiamento das aúde. Em ambos os casos, houve avanços significativos.

In 2009, the Supreme Court (STF) convened a Public Hearing to discuss the judicialization in health, in which 51 speeches were heard. Using a descriptive-analytical method, we aimed to systematize the speaker's arguments; to identify potential actions to overcome the problem; and to analyze what have been done since then. Public policies have failed in applying SUS principles in some individual levels and the judicialization should be seen as an exceptional instrument, not the rule of the system. The principal proposals adopted were: the use of scientific evidence in decision making (Executive and Judiciary) and the sustainability of health funding. In both cases there have been significant advances.